非編碼RNA對血友病A的調控機制研究進展

摘要： 血友病是一種遺傳性凝血功能異常的出血性疾病，包括血友病A和血友病B等不同類型，主要臨床表現為關節、肌肉和深部組織自發或者創傷后反復出血，常幼年起病并累及終身。血友病的治療以替代治療為主，補充相應的凝血因子，此外還有雙特異性單克隆抗體等非因子藥物治療以及基因治療等。近年來，血友病A發病機制的研究取得較大進展，不再局限于凝血因子基因編碼序列的突變是引起血友病的唯一原因。許多研究發現... ... （共5頁）